Sclerosi multipla e cellule staminali neurali: parte il primo studio

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Sclerosi multipla e cellule staminali: al via trial fase I con cellule del cervello contro sclerosi multipla

L'uso di cellule staminali cerebrali umane per battere la sclerosi multipla sembra aver conquistato gli scienziati italiani. In vista della Giornata mondiale della sclerosi multipla del 31 maggio, Revert Onlus - l'Associazione fondata nel 2003 per finanziare, promuovere ed incentivare la ricerca sulle cellule staminali cerebrali ed avviare la sperimentazione clinica sull'uomo per trovare una cura alle malattie neurodegenerative - annuncia infatti la presentazione della sperimentazione clinica di fase I sulla sclerosi multipla con trapianto di cellule staminali celebrali umane. Un annuncio che segue quello di ieri sulla prima infusione di cellule neuronali in un malato di sclerosi multipla dal team dell'Irccs ospedale San Raffaele di Milano. 

"In Italia, ogni tre ore, viene diagnosticato un nuovo caso di sclerosi multipla. I pazienti colpiti sono prevalentemente giovani fra i 20 e i 40 anni. Per la sclerosi multipla, come per la stragrande maggioranza delle malattie neurodegenerative non esistono terapie risolutive. L'unica speranza è la ricerca. La ricerca deve continuare ad essere considerata l'alleato più prezioso per trovare una cura alle malattie neurodegenerative e restituire così la speranza di guarigione alle persone malate che affrontano malattie progressive e invalidanti ", afferma Vescovi,  direttore scientifico di Revert Onlus. 

Sclerosi multipla e cellule staminali: prima infusione cellule neuronali in malato sclerosi multipla 

Grande passo avanti verso la possibilità di riparare i danni al sistema nervoso centrale nella sclerosi multipla. Per la prima volta al mondo un paziente con la malattia allo stadio avanzato ha ricevuto una terapia a base di cellule staminali neurali fetali, cellule più specifiche che hanno più chance di agire direttamente sul cervello con funzioni protettive contro la malattia. 

Lo studio è stato avviato dall'unità operativa di Neurologia dell'Irccs ospedale San Raffaele di Milano, una delle 18 strutture di eccellenza del Gruppo ospedaliero San Donato. La ricerca è stata presentata oggi al congresso scientifico dell'Associazione italiana sclerosi multipla (Aism) e della sua Fondazione, in corso a Roma. Venerdì scorso è stata eseguita, con successo, la prima infusione su un paziente, ma lo studio proseguirà coinvolgendo altre 11 persone con la forma progressiva della malattia, con disabilità tale da compromettere la capacità di deambulare, con una durata di malattia non superiore a 20 anni e che abbiano già sperimentato invano altre cure. 

La terapia (Stems) in sperimentazione è frutto di oltre 10 anni di ricerca svolta dal gruppo di Gianvito Martino, direttore scientifico dell'ospedale San Raffaele e capo Unità di ricerca in Neuroimmunologia, mentre lo sviluppo del protocollo clinico è stato curato dal Centro sclerosi multipla, diretto dal professor Giancarlo Comi, primario e direttore dell'Istituto di neurologia sperimentale. L'infusione costituisce l'avvio del primo studio clinico di questo tipo al mondo. "E' importante ricordare che l'obiettivo dello studio clinico, trattandosi del primo del suo genere, è testare sicurezza e tollerabilità del trattamento, non la sua efficacia. Per questo coinvolge pochi pazienti accuratamente selezionati", precisa Martino.

"Non di meno si tratta di un traguardo fondamentale per i pazienti e per le loro famiglie, che hanno sostenuto la ricerca in tutti questi anni con pazienza e speranza. Non saremmo arrivati fin qui senza il loro supporto", sottolinea Martino. La terapia sperimentata contro la sclerosi multipla è basata su un'infusione di cellule staminali neurali, cellule progenitrici in grado di specializzarsi in tutti i tipi di cellule nervose. L'infusione avviene attraverso una puntura lombare che le immette direttamente nel liquido cerebrospinale, attraverso cui possono raggiungere il cervello e il midollo spinale che sono i luoghi deputati allo svolgimento della loro azione. Le cellule destinate al trapianto sono di origine fetale e sono state preparate grazie alla collaborazione con il Laboratorio di terapia cellulare Stefano Verri, sostenuto della Fondazione Matilde Tettamanti e Menotti De Marchi Onlus. Dopo l'infusione i pazienti saranno tenuti sotto osservazione in ambito ospedaliero per un periodo di tempo limitato. Al termine di questo periodo potranno tornare a casa, verranno seguiti a stretto contatto per i primi 2 anni e poi in modo continuativo negli anni successivi.

"Questo primo trapianto con cellule staminali neurali costituisce un momento di importante sviluppo della terapia della sclerosi multipla, nella quale il San Raffaele è stato costantemente all'avanguardia nel mondo. L'obiettivo principale dello studio è necessariamente la sicurezza della procedura, costituendo però la premessa per una futura sperimentazione che fornisca anche indicazioni di efficacia. Un ringraziamento particolare va a tutta l'equipe clinica che, grazie all'alta competenza, ha reso possibile questo risultato", commenta Comi. "La sclerosi multipla, anche grazie ad Aism negli ultimi 20 anni, ha vissuto una vera rivoluzione terapeutica - afferma Mario Alberto Battaglia, presidente della Fism (Fondazione italiana sclerosi multipla) - Aism con la sua Fondazione ha lavorato e investito in aree di ricerca innovative, siamo stati pionieri nella ricerca di terapie basate sulle cellule staminali. Nel 2000 ancora non si investiva nella ricerca in questo campo e noi ci abbiamo fortemente creduto finanziando il percorso di ricerca con le staminali neurali, mesenchimali ed ematopoietiche. Con il passare degli anni la scienza ci ha dato ragione. Oggi siamo a un punto di svolta molto importante per conoscere il potenziale del trattamento con cellule staminali neurali". La ricerca è stata sostenuta, oltre che da Aism, dalla Fondazione Cariplo, Amici centro la sclerosi multipla dell'Istituto San Raffaele e Bmw Italia. 

Sclerosi multipla: 96% malati rinuncia ad attività quotidiane 

Quasi la totalità delle persone con sclerosi multipla (Sm), precisamente il 96 per cento, ha rinunciato alle sue attività quotidiane per colpa della malattia. Ma cosa ancora più sorprendente è che ben il 91 per cento dei caregiver è stato costretto a fare lo stesso. Questi sono solo alcuni dei dati emersi ricerca "MS MindSet Survey" della Roche, una delle più ampie indagini internazionali condotte sul vissuto delle persone con Sm e dei loro caregiver, presentata in occasione della XVIII edizione della Settimana Nazionale della sclerosi multipla, principale appuntamento con la informazione sulla patologia promosso da Aism (Associazione Italiana Sclerosi Multipla) e che durerà fino al 4 giugno.

La ricerca ha coinvolto 3478 partecipanti (1727 persone con Sm e 1751 caregiver), rappresentativi di Canada, Francia, Germania, Italia, Regno Unito, Spagna e Stati Uniti, che hanno raccontato la loro esperienza quotidiana con la malattia. Oltre a essere emersa una grossa percentuale di malati che rinuncia alle solite attività di tutti i giorni, c’è anche un 44 per cento che evita di prendere impegni a lungo termine e un 43 per cento che limita i suoi impegni sociali. 

Debolezza, dolori e fatica sono i sintomi della sclerosi multipla più diffusi. I dati sicuramente più sorprendenti riguardano i caregiver: oltre al 91 per cento che ha dichiarato di aver rinunciato alle sue attività giornaliere, il 38 per cento ha detto di sentirsi impreparato a prestare cure idonee, il 32 per cento limita i suoi impegni sociali e circa il 40 per cento ha dichiarato che la sclerosi multipla incide sulla loro relazione sentimentale. 

Sono i caregiver i più preoccupati dei cambiamenti emotivi e cognitivi che si possono presentare nei loro cari con l'aggravarsi della patologia: per circa uno su tre le preoccupazioni maggiori derivano da stress, ansia e depressione, mentre uno su cinque sente l'esigenza di un aiuto nella ricerca del lavoro. Un'area di bisogno comune emersa è legata alla necessità di supporto nelle faccende domestiche quotidiane, ma anche un aiuto emotivo ad affrontare il percorso di vita insieme alla patologia.