AIDS, la cura potrebbe essere il "taglio molecolare" del DNA dell'Hiv

AIDS, in Italia si sperimenta una nuova procedura che pervede di eliminare il DNA dell'Hiv dai pazienti per evitare che la sieropositività si evolva nella malattia vera e propria

Eliminare con un paio di 'forbici molecolari' il Dna dell'Hiv dai pazienti infettati dal virus dell'AIDS, liberandoli per sempre dalle terapie che oggi devono assumere a vita per evitare che la sieropositività diventi malattia conclamata. E' l'obiettivo della tecnica di editing genetico messa a punto presso la Temple University americana da Kamel Khalili, in collaborazione con il gruppo di Pasquale Ferrante dell'università Statale di Milano. L'Agenzia del farmaco Usa Fda ne ha approvato l'impiego e la prima sperimentazione sull'uomo può partire. Rivoluzionaria la prospettiva aperta da questo 'taglia-incolla' del Dna: "Eradicare il genoma del virus da quello delle cellule infettate". In altre parole, guarirle.

Negli ultimi 7 anni - ricordano da UniMi - Khalili e il suo team della Lewis Katz School of Medicine della Temple University di Philadelphia hanno sviluppato e perfezionato, anche con l'équipe italiana di Ferrante del Dipartimento di Scienze biomediche della Statale milanese, una tecnologia di gene-editing basata sulle 'forbici da Nobel' Crispr per il trattamento dell'infezione da Hiv. Durante anni di studi preclinici Khalili, insieme ai colleghi della Temple University e a Ferrante, hanno sviluppato il farmaco EBT-101 "in grado di eradicare efficacemente il Dna provirale dell'Hiv dai genomi di diverse cellule e tessuti - spiegano gli scienziati - comprese cellule umane infette da Hiv e cellule e tessuti di topi umanizzati". Una terapia "potenzialmente rivoluzionaria", che "è stata recentemente accettata in fase sperimentale da parte della Fda degli Stati Uniti" e che "potrebbe diventare la prima cura funzionale per l'infezione cronica da Hiv".

Può partire la fase clinica 1-2, un'azienda californiana gestirà gli studi 

L'approvazione di EBT-101 come farmaco sperimentale spiana dunque la strada ai primi studi clinici di fase 1-2 su una terapia di editing genetico basata su Crispr per l'infezione da Hiv. "La possibilità di testare questo trattamento nelle persone che vivono con l'infezione Hiv rappresenta uno sviluppo entusiasmante ed è sicuramente di interesse per milioni di persone", commenta Ferrante. Gli studi clinici - si legge in una nota - saranno avviati e gestiti dall'azienda californiana Excision BioTherapeutics Inc., che è stata uno dei principali collaboratori della Temple University nello sviluppo di sistemi basati su Crispr per il trattamento dell'Hiv.