Salute, i farmaci “riposizionati” una risorsa per l’umanità

Salute, il riposizionamento dei farmaci

Perchè no? I farmaci, quelli buoni, non invecchiano mai. Un po’, e i medici ce lo perdonino, come il buon vino. Perchè sprecare le validazioni lunghe anni per arrivare a molecole o farmaci in grado di essere venduti e usati nel mondo? Non si butta via nulla, se possibile. La nuova tendenza è proprio quella del cosiddetto “riposizionamento”. Significa, in parole povere, trovare altre soluzioni terapeutiche ai tanti farmaci, aldilà della loro prima indicazione. Oppure significa trovare altre direzioni se, per caso, non si raggiunge il risultato sperato. Ed è stato proprio questo il caso più eclatante accaduto degli anni 80. I ricercatori della Pfizer, uno dei giganti di Big Pharma, sono stati probabilmente i primi a percorrere questa via del “riposizionamento” in maniera del tutto casuale. Il gruppo infatti aveva cominciato a testare un composto, il Sildenafil. Avrebbe dovuto curare l'angina pectoris e far “correre” meglio il sangue. Ma le ricerche non davano l’effetto sperato mentre si notavano, frequentemente, nei pazienti maschi, delle insolite e prolungate erezioni. Solo effetti secondari ma che non potevano sfuggire ai ricercatori. Non c’è voluto molto per aprire la strada alla soluzione dela disfunzione erettile e il Viagra è diventato  il capostipite di una serie di prodotti utili a soluzionare un problema che affligge, psicologicamente e fisicamente, e milioni di uomini.

Salute, il riposizionamento dell'intramontabile Aspirina di Bayer

Intramontabili farmaci come l’Aspirina della tedesca Bayer o il Topiramato, antiepilettico sono già interessanti e utili anche per altre cure. L'Aspirina, lo straconosciuto antipiretico ed analgesico, è diventato nel tempo anche un agente antipiastrinico ed adesso sembra avere potenziali benefici per la cura del cancro del colon. Diversi studi, uno tra tutti riportato da Jama Oncology, ha associato l'uso dell'aspirina a una riduzione del 18% del rischio di cancro del colon-retto. E si parla pure di studi per validarne il potenziale in altri tipi di tumori. D’altra parte i 10/15 anni che mediamente servono per avere autorizzazioni a commercializzare un farmaco sicuro ed efficace, uniti agli investimenti miliardari, incoraggia la ricerca di strade alternative ad eventuali altre usi terapeutici.

Salute, il riposizionamento dei farmaci è ormai un fenomeno concreto

Il fenomeno del riposizionamento dei farmaci è diventato qualcosa di concreto. Concreto a tal punto che si è stimato che, almeno il 75% degli attuali prodotti presenti in farmacia, potrebbe trovare nuove applicazioni cliniche rispetto alle principali per cui sono conosciuti e venduti. Senza tralasciare un elemento importante: tutti questi farmaci hanno già superato i severi test di tossicità e sicurezza. Si risparmia così tempo, danaro e cavie. In circa tre anni si riesce ad avere una nuova indicazione con investimenti al di sotto dei 400 milioni di euro. Un altra specie di miracolo è stato fatto per un farmaco che solo a nominare viene la pelle d’oca: il talidomide. Migliaia di neonati sono state vittime degli effetti secondari ma drammatici del prodotto usato per togliere la nausea in gravidanza. Ora lo stesso sembra essere rinato per la cura di un tipo di lebbra e contro il mieloma multiplo. Ed ancora, altri esempi meno conosciuti, come la cicloserina, da farmaco per le infezioni urinarie a cura per la tubercolosi. E poi il mifepristone abortivo in studio per la depressione psicotica e il raloxifene, usato contro l’osteoporosi, ha adesso una nuova vita contro il cancro al seno.

Salute, il riposizionamento utile nella ricerca di farmaci per le malattie rare e per quelle emergenti

Anche se i fallimenti sono stati tanti il riposizionamento dei farmaci può essere di grandi aiuto per incontrare farmaci utili sulle malattie rare. Un settore medico dove i soldi investiti sono sempre molto pochi. Altra area molto interessante per il riposizionamento riguarda le malattie emergenti. La pandemia da Covid ne è un esempio attualissimo. Durante la crisi sanitaria sono stati fatti non meno di un centinaio di tentativi, alcuni di successo, altri fallimentari. Ad esempio, il Remdesivir, sviluppato contro l'Ebola, ha mostrato un'efficacia limitata e non è stato raccomandato; anche l’Idrossiclorochina, un antimalarico, fortemente sponsorizzato da Donald Trump, non è riuscito a curare il Covid; ma il Desametasone, un corticosteroide, ha invece mostrato effetti nel trattamento di malattie gravi.

Salute, informatica e intelligenza artificiale in aiuto del processo di riposizionamento

Il riposizionamento dei farmaci ha ricevuto una spinta grazie all'esplosione dei big data e allo sviluppo di nuove tecnologie. Con l'aiuto dell'informatica si possono fare delle proiezioni attendibili di possibili impieghi, relativi successi o insuccessi. E l’intelligenza artificiale puo’ rappresentare un ponte per sfruttare questi vecchi farmaci nell'era della medicina di precisione. Il riposizionamento è una strategia più rapida ed economica, ma ha i suoi punti deboli. Il prezzo del medicinale riposizionato può salire molto a causa dei pochi pazienti. Oppure può succedere il contrario: poiché è un farmaco vecchio, ha perso il brevetto ed è meno attraente per le case farmaceutiche. A volte, poi, anche quando il farmaco è stato testato per il riposizionamento, non c'è nessuno che lo vuole commercializzare.

Salute, il ritorno economico per Big Pharma alla base del riposizionamento

In ogni caso, cosi come è stato fatto per i generici, esistono strade alternative per veicolare sul mercato i farmaci riposizionati. Il problema rimane sempre il ritorno economico. Se Big Pharma lo “vede” il futuro di molti farmaci “riposizionati “ sarà roseo anche per molti pazienti. Se il ritorno economico non è chiaro allora la nuova vita sarà sempre molto difficile. Al momento sembra esserci una carenza nella legislazione in quanto parrebbe mancare una base giuridica che permetta all'impresa di riposizionarsi. Se quel prodotto ha un prezzo bloccato nel sistema dei prezzi di riferimento, non ci sarà distinzione tra l’innovazione e il farmaco esistente. Chi avrà interesse a sviluppare un medicinale se avrà un prezzo da generico? I medicinali di interesse per il SSN (Sistema Sanitario Nazionale) dovrebbero essere identificati come innovativi e quindi con prezzi diversi. In ogni caso, comunque, il costo di ricerca e la sostenibilità del sistema stanno sempre più convincendo molte aziende a percorrere la strada del “riposizionamento” e questa è, in ogni caso, una buona notizia, per l’umanità nel suo complesso.