Revumenib, la pillola che ha curato la leucemia a 18 pazienti

Il Revumenib, studiata in America, è sperimentale ma molto promettente

di Daniele Rosa
Medicina

Salute, una pillola sperimentale ma molto promettente

E’ sperimentale ma decisamente promettente. Ha infatti ottenuto la vittoria sul cancro di ben 18 pazienti sull’orlo della morte per un killer al momento invincibile, come la leucemia mieloide acuta. Un tumore del sangue da 120.000 casi annuale  e con una possibilità di vivere entro i 3 anni di solo il 25%. Il nuovo farmaco , denominato Revumenib, ha cancellato ogni segno di malattia in quasi un partecipante su tre dei partecipanti ad un trial negli Stati Uniti. I risultati sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista Nature. La pillola è sviluppata dalla società farmaceutica americana Syndax Pharmaceuticals. Chiaramente i risultati sono preliminari e quindi senza un protocollo di cura definito  e non implicano una cura definitiva, ma uno dei ricercatori, Ghayas Issa, MD, dell'MD Anderson Cancer Center dell'Università del Texas ha detto di ritenere che il farmaco sia straordinariamente efficace e disponibile, il prima possibile, per tutti i pazienti che ne hanno bisogno.

Salute, la leucemia attacca le cellule del sangue

La malattia attacca la produzione delle cellule del sangue, provocando la crescita di cellule difettose. Il farmaco, al momento, è ancora i fase di sperimentazione e non funziona in tutti i casi. Gli scienziati stanno approfondendo due sottotipi genetici dove la proteina menina fa da volano nel progredire della malattia. A livello chimico il Revumenib inibisce la proteina, legandosi ad essa, grazie ad una composizione chimica fatta di 32 atomi di carbonio, 47 di idrogeno, uno di fluoro, sei di azoto, quattro di ossigeno e uno di zolfo. La formula, C32H47FN6O4S, ha fino ad esso messo in remissione il cancro in 18 persone. L'ematologo Pau Montesinos, uno dei coordinatori dello studio ha gettato acqua sul fuoco dell’ottimismo dicendo che “si , i  risultati sono abbastanza incoraggianti ma occorre attendere che il prodotto venga testato un più ampio numero di persone”.

Salute, il segreto è combinare i nuovi farmaci con la chemio

Nella maggioranza dei casi, secondo i sanitari, le terapie mirate bloccano la malattia ma raramente la curano totalmente. Quello che si sta cercando di fare è combinare i nuovi farmaci con i farmaci chemioterapici. Il Revumenib non è la sola pillola promettente. Esiste un altro prodotto, il Quizartinib, della giapponese Daiichi Sankyo che inibisce un'altra proteina nella leucemia mieloide acuta. L’utilizzo di quizartinib insieme alla chemio aumenta di un 10% ( dal 40% al 50%) le guarigioni. E la ricerca continua ad andare avanti perché oltre 10 farmaceutiche stanno sviluppando farmaci con lo stesso processo della nuova pillola americana. Le nuove pillole potranno aiutare quasi mezzo milione di malati di leucemia acuta. Un aspetto critico quando si parla di farmaci è il prezzo. Ora il prezzo degli ultimi farmaci contro il cancro orale in genere supera i 200.000 dollari per paziente all'anno negli Stati Uniti. Qualcosa di davvero insormontabile per la maggioranza di loro. Ma la sfida economica, oltre a quella scientifica, continua senza sosta.

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