Roma, 6 set. (Adnkronos Salute) - Nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHcm) sintomatica, i dati di follow-up a lungo termine presentati la scorsa settimana al Congresso della Società europea di cardiologia (Esc) a Londra rafforzano il profilo consolidato di efficacia e sicurezza di mavacamten, primo inibitore della miosina cardiaca. Con l'inclusione nelle linee guida europee (Esc) e americane (Aha/Acc) come opzione raccomandata quando i sintomi persistono dopo la terapia di prima linea, mavacamten è quindi uno standard di cura per l'oHcm sintomatica. I nuovi risultati di follow-up a lungo termine - si legge in una nota diffusa da Bristol Myers Squibb (Bms) - si riferiscono alla coorte Explorer-Lte dello studio Mava-Long-Term Extension (Mava-Lte) che valuta mavacamten nei pazienti adulti con oHcm, classe Nyha (New York Heart Association) II-III. I pazienti hanno riscontrato miglioramenti costanti e sostenuti nelle misure ecocardiografiche e nei biomarcatori dopo un massimo di 3,5 anni (180 settimane) di trattamento continuo, inclusi il gradiente del tratto di efflusso del ventricolo sinistro (Lvot) a riposo, il gradiente Lvot con manovra di Valsalva, il volume indicizzato dell'atrio sinistro e i livelli del frammento amino-terminale del propeptide natriuretico di tipo B (Nt-proBnp). E' stato anche riscontrato un miglioramento dei sintomi e della capacità funzionale valutati con la variazione della classe Nyha e i patient-reported outcomes (Pros), inclusa la maggior parte dei pazienti che ha raggiunto la classe Nyha I. Il profilo di sicurezza di mavacamten fino a 3,5 anni è rimasto coerente con quanto già riscontrato, senza nuovi segnali di sicurezza identificati."I miglioramenti costanti e sostenuti dei parametri cardiaci per oltre 3 anni con mavacamten - ha affermato Pablo García-Pavia, responsabile Unità Malattie cardiache ereditarie e scompenso cardiaco, Dipartimento Cardiologia Ospedale universitario Puerta de Hierro e professore all'Istituto spagnolo di Ricerca cardiovascolare (Cnic) Madrid, Spagna - dimostrano come questa terapia soddisfi un'importante esigenza di trattamento per i pazienti con Hcm ostruttiva sintomatica. Questi dati positivi a lungo termine, insieme all'inclusione di mavacamten nelle linee guida cliniche Esc per l'Hcm ostruttiva, sottolineano l'importante ruolo di questo farmaco nella cura a lungo termine di questa condizione permanente che richiede una gestione continua".Nel dettaglio, alla data del cut-off, 211 dei 231 pazienti arruolati nello studio Mava-Lte, una coorte dell'Explorer-Lte, erano in trattamento con mavacamten; 185 e 99 avevano raggiunto rispettivamente la settimana 156 e 180. I principali risultati dell'analisi dei dati Explorer-Lte hanno mostrato miglioramenti sostenuti delle misure ecocardiografiche e dei biomarcatori alle settimane 156 e 180, rispetto al basale. Relativamente ai parametri ecocardiografici, i pazienti hanno sperimentato una riduzione di 55,3 mmHg del gradiente Lvot con manovra di Valsalva sia alla settimana 156 che alla settimana 180 e una riduzione di 40,2 mmHg e 40,3 mmHg del gradiente Lvot medio a riposo, rispettivamente, alla settimana 156 e 180. I miglioramenti del volume atriale sinistro indicizzato medio rispetto al basale sono stati mantenuti alle settimane 144 e 180, con pazienti che hanno sperimentato una riduzione rispettivamente di 3,5 e 5,5 mL/m2. La frazione di eiezione ventricolare sinistra (Lvef) media è diminuita dell'11% rispetto al basale alla settimana 180 e la media (63,9%) è rimasta entro l'intervallo normale. La valutazione dei dati dei biomarcatori ha mostrato che i livelli mediani di Nt-proBnp sono diminuiti di 504 ng/L alla settimana 156 e di 562 ng/L alla settimana 180.Alla settimana 180, la maggior parte dei pazienti (66,3%) era in classe Nyha I. Nel complesso, 108 pazienti (46,8%) hanno ottenuto una risposta completa, definita come raggiungimento della classe Nyha I e un gradiente Lvot con manovra di Valsalva minore/uguale di 30 mmHg durante lo studio e hanno mantenuto una risposta completa fino alla data del cut-off. I Pros, misurati tramite l'Hcm Symptom Questionnaire (Hcmsq), hanno rilevato un miglioramento del punteggio correlato alla dispnea, rispetto al basale, durante le prime 12 settimane, confermato alle settimane 156 e 180."Questi risultati, rilevati al follow-up più lungo dello studio di fase 3 Explorer fino ad oggi - ha commentato Roland Chen, Senior Vice President e Head of Immunology, Cardiovascular & Neuroscience (Icn) Development Bms - rafforzano ulteriormente il profilo di sicurezza ed efficacia consolidato di mavacamten. Come primo e unico inibitore della miosina cardiaca approvato per i pazienti con Hcm ostruttiva sintomatica e con migliaia di pazienti in tutto il mondo trattati fino ad oggi, mavacamten, che ha come bersaglio la causa" della patologia, "sta ridefinendo il panorama del trattamento per questa popolazione di pazienti". L'analisi dello studio Explorer-Lte - conclude la nota - non ha rilevato nuovi segnali di sicurezza nel trattamento con mavacamten. Un totale di 20 pazienti (8,7%) ha sperimentato riduzioni transitorie della Lvef minore al 50%; tutti sono tornati a Lvef maggiore/uguale al 50% dopo l'interruzione del trattamento e 14 pazienti hanno ripreso il trattamento con mavacamten.