Atrofia muscolare: terapia non invasiva. ATROFIA la scoperta

Atrofia muscolare: terapia non invasiva. ATROFIA la scoperta

Atrofia muscolare spinale e bulbare, ecco uno studio - pubblicato da “Science Translational Medicine” - che può dare una svolta alla terapia. I ricercatori lavorano su una strategia che porta a somministrare un composto per via intranasale: si raggiungono i neuroni malati e i tessuti periferici attraverso il sistema nervoso centrale.

Atrofia muscolare: terapia non invasiva. I ricercatori

Uno studio clinico - cofinanziato da Telethon, dalla Provincia autonoma di Trento e da altre associazioni nazionali e internazionali. Tra gli autori ci sono Maria Jose' Polanco, Diana Piol, Mathilde Chivet e Maria Pennuto, tutte ricercatrici attive al Dulbecco Telethon Institute del Cibio di Trento.    

Atrofia muscolare: terapia non invasiva. Lo studio

"Il nostro studio - spiegano le ricercatrici del Cibio - identifica una molecola (peptide), una proteina solubile, che puo' essere assunta per via intranasale e che in questo modo passa direttamente nel sistema nervoso centrale raggiungendo cosi' quei neuroni che controllano i movimenti del corpo e dello scheletro, neuroni che invece e' difficile raggiungere per via endovenosa o intramuscolare. Inoltre, abbiamo verificato che il peptide ha effetto anche su tessuti periferici, quali il muscolo scheletrico stesso".

"Il risultato e' che la proteina, una volta raggiunti i motoneuroni malati, riduce i livelli del recettore degli androgeni mutato e quindi rallenta il progredire della malattia mitigandone le conseguenze". L'atrofia muscolare spinale e bulbare (in sigla Sbma, che sta per "Spinal and Bulbar Muscular Atrophy"), nota anche come malattia di Kennedy, e' una malattia neurodegenerativa dalle conseguenze pesanti. Comporta la perdita dei motoneuroni che partono dal midollo spinale e che controllano il movimento del corpo e il movimento della muscolatura scheletrica. Tale malattia e' dovuta a una mutazione del recettore degli androgeni e si manifesta nella popolazione maschile perche' gli uomini hanno elevati livelli di androgeni rispetto alle donne