Malattie rare
CAR-T: accordo tra Novartis e AIFA per il pagamento a risultato ottenuto
Terapie avanzate: per tisagenlecleucel (Kymriah) si adotta l'innovativa formula del "payment at result"
Accordo innovativo tra Novartis e AIFA sulla terapia CAR-T: il pagamento avverrà solamente se la terapia funzionerà davvero.
L'innovativa formula del "payment at result" caratterizza la prossima commercializzazione della prima terapia CAR-T, tisagenlecleucel (Kymriah), destinata a pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) resistenti alle altre terapie - o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard - e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B.
In Italia la patologia riguarda circa 400 persone.
La necessità di trovare nuove formule di pagamento e di fissazione del prezzo per le terapie avanzate era stata più volte dibattuta, in ragione del fatto che queste terapie vengono somministrate "one shot" (ovvero una volta sola nell'arco della vita di un paziente) e possono condurre alla guarigione.
Tisagenlecleucel ha ottenuto da AIFA anche il "bollino di innovatività" e srà quindi pagata dalle Regioni attraverso l'apposito fondo. Prima CAR-T commercializzata in Italia, è innovativa anche nella formula di pagamento.
