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A Novartis la licenza extra-USA per la prima terapia genica oftalmologica
La terapia sperimentale fornisce ai pazienti una copia funzionante del gene RPE65, al fine di trattare la progressiva perdita della vista
Novartis ha annunciato di aver sottoscritto un accordo di licenza con Spark Therapeutics in merito ai diritti di sviluppo, registrazione e commercializzazione della terapia genica sperimentale voretigene neparvovec nei mercati al di fuori degli Stati Uniti.
Voretigene neparvovec, che negli USA è noto con il nome di Luxturna, lo scorso 19 dicembre ha ricevuto l’approvazione della FDA (Food and Drug Administration) come terapia genica una tantum per ripristinare la visione funzionale nei bambini e nei pazienti adulti con mutazioni bialleliche del gene RPE65 (proteina di 65 kDa dell’epitelio pigmentato retinico).
La domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio è stata depositata presso l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) il 31 luglio 2017.
Attualmente al di fuori degli Stati Uniti non esiste alcuna terapia per questa malattia.
“Nessun bambino altrimenti sano dovrebbe essere costretto a diventare cieco a causa di questa devastante malattia. La terapia genica rappresenta una nuova e promettente strada per affrontare potenzialmente questo bisogno insoddisfatto”, ha affermato Shreeram Aradhye, Global Head di Medical Affairs e Chief Medical Officer presso Novartis Pharmaceuticals.
“Questa collaborazione dimostra il nostro impegno in oftalmologia. Faremo leva sulla nostra presenza globale per fare in modo che anche i pazienti al di fuori degli Stati Uniti abbiano accesso a questo trattamento, che è potenzialmente in grado di cambiare la vita delle persone”.
Secondo quanto comunicato da Novartis, l’azienda elvetica a corrisponderà a Spark Therapeutics un pagamento anticipato e successivi pagamenti comprese le royalty, calcolati sulla base dell’avanzato stadio della terapia.
Spark Therapeutics conserva i diritti esclusivi per Luxturna negli USA, nonché l’onere di ottenere l’approvazione dell’EMA. I diritti di commercializzazione saranno trasferiti a Novartis al termine della procedura di registrazione, all’emissione dell’Autorizzazione all’immissione in commercio.
Novartis detiene i diritti esclusivi per lo sviluppo, la registrazione e la commercializzazione in tutti gli altri Paesi al di fuori degli Stati Uniti. Spark Therapeutics sarà responsabile della fornitura di voretigene neparvovec in tutto il mondo, nell’ambito di un accordo separato di produzione e fornitura stipulato con Novartis.
