Emofilia, Cassone (FedEmo): "Vanno garantite terapie personalizzate"

“Solo il medico conosce la storia clinica di ogni paziente con emofilia ed è l’unico deputato a scegliere la terapia adeguata al singolo. Questo è un principio che per noi è indeclinabile e va tutelato il più possibile”. Così Cristina Cassone, presidente di FedEmo (Federazione delle Associazioni Emofilici) ha ribadito in un'intervista a Italpress la necessità di “garantire una personalizzazione della cura” ed “evitare una dichiarazione di un principio di equivalenza terapeutica che in emofilia non esiste”.

“Tutti i nuovi farmaci che apportano novità nella qualità della vita del paziente non possono che essere accolti col massimo entusiasmo da parte della nostra comunità e di tutti pazienti”, ha aggiunto Cassone.

“Avere a disposizione nuovi farmaci che ci consentono di vivere meglio, avere maggiore protezione, sicurezza e maggiore intervallo tra un’infusione e l’altra non può che rappresentare un beneficio nella quotidianità di ogni paziente emofilico, consente di lavorare meglio, di vivere più serenamente, di avere una vita sociale sicuramente più adeguata rispetto a quelle che sono le attuali condizioni. FedEmo lavora molto sul tema del diritto ad accedere a tutte le cure attualmente disponibili e a quelle nuove che verranno”.

La Presidente di FedEmo ha affrontato anche il delicato tema dell'equità nell'accesso alle terapie, nelle diverse regioni italiane: “Ci spendiamo molto sui tavoli istituzionali affinchè venga garantita l’equità nell’accesso. Purtroppo le politiche regionali sono singole e differenti. Le associazioni locali, alle quali ci proponiamo sempre di portare un supporto, devono essere sul territorio regionale a far presente le novità terapeutiche. Magari arrivasse finalmente un protocollo che prevedesse e standardizzare la presenza dei pazienti all’interno dei tavoli regionali nelle fasi preliminari di attivazione dei bandi o dei prontuari che riguardano i farmaci che poi vengono prescritti. La presenza del paziente sarebbe un valore aggiunto, non tecnico, non clinico, ma portatore di un bagaglio di esperienza personale che potrebbe essere utile”.

Secondo Cassone, la frammentazione della sanità nelle Regioni rappresenta un problema “perchè attualmente ci sono differenze tra le regioni: nelle politiche, nel modo di allestire i bandi di gara, nelle modalità di assistenza. Come in tutte le patologie, anche nella nostra esistono carenze nella presenza di personale medico dedicato e quindi ci sono diverse lacune che vanno sicuramente colmate e dipendono purtroppo dalla capacità delle singole regioni di portare avanti politiche regionali anche a supporto della nostra patologia”.

L’emofilia è una malattia genetica del sangue, caratterizzata da una grave insufficienza nella coagulazione del sangue. È causata da un’alterazione in uno dei geni sul cromosoma X che codifica per la produzione dei fattori della coagulazione, ovvero proteine che prendono parte al processo di coagulazione che si attiva nell’ organismo nel momento in cui si ha una fuoriuscita di sangue dai vasi (emorragia). Nei pazienti emofilici manca o vi sono bassi livelli nel sangue di uno di questi fattori della coagulazione. Questo rende difficile la formazione del coagulo e quindi l’arresto dell’emorragia. 

Esistono vari tipi di emofilia, le forme più comuni sono:

Emofilia A, se sono presenti ridotti livelli di Fattore VIII

Emofilia B, qualora ci sia una carenza del Fattore IXCiascun tipo di emofilia può essere lieve, moderata o grave a seconda della quantità di fattore della coagulazione presente.