Leucemia, terapia sperimentale cura bimba di 1 anno

Nel Regno Unito una bambina di un anno, per la quale i medici che l'avevano in cura avevano perso ogni speranza e l'avevano data per spacciata, e' stata del tutto curata, primo caso al mondo, dalla sua forma di leucemia (cancro del sangue) incurabile e particolarmente aggressiva. Il tutto grazie ad un'innovativa terapia genica/cellulare messa a punto da ricercatori britannici e dalla societa' francese di biotech Cellectis che - in sintesi - ha creato per lei nuove cellule immunitarie (linfocit T) "invisibili" alle difese naturali della malattia, che normalmente le eliminerebbero, e disegnate appositamente per distruggere le cellule leucemiche o 'blasti' La piccola, aveva provato, ed erano ormai esauriti, tutti i trattamenti possibili, quando i medici Great Ormond Street Hospital (GOSH) le somministrarono la terapia altamente sperimentale di cellule modificate geneticamente in una singola piccola dose di 1 mm per infusione.

Solo due mesi dopo non c'era piu' alcuna traccia della leucemia e ora e' a casa. Il professore Paul Veys, direttore del centro per il trapianto del midollo (una delle tecniche usate nel trattamento della leucemia) al GHosh ha parlato di "quasi un miracolo". Il trattamento di ingeneria genica cellulare e' stato messo a punto dai ricercatori del Gosh e dell'University College London (UCL) insieme alla societa' di biotech francese Cellectis, che ora ha deciso di finanziare trial clinici che inizieranno il prossimo anno.

La tecnica prevede di aggiungere due nuove geni a cellule linfociti T (globuli bianchi) da un donatore sano, che li rendono armi imbattibili contro la leucemia. Usando una tecnologia di ingegneria genetica chiama Talen, che agisce come una "forbice molecolare", geni specifici sono stati rimossi per alterare in modo utile i linfociti T: prima di tutto sono stati resi "invisibili" ad una potente sostanza sviluppata dalla leucemia che normalmente eliminerebbe i linfociti T malati; dopo questi ultimi sono riprogrammati solo per colpire e uccidere le cellule della leucemia. (AGI