Diabete tipo 1, per la prima volta secreta insulina da staminali trapiantate

Diabete tipo 1, la startup americana ViaCyte ha utilizzato il trapianto di cellule staminali per permettere al paziente di produrre da sé insulina

Per la prima volta, è stata secreta insulina da cellule trapiantate in pazienti con diabete di tipo 1. Lo dimostrano i risultati intermedi di uno studio clinico multicentrico guidato dall’Università della British Columbia, pubblicati sulle riviste Cell Stem Cell e Cell Reports Medicine. Nonostante l’assenza di effetti clinici rilevanti, i dati sono la prima evidenza riportata di secrezione di insulina regolata dai pasti da parte di cellule staminali differenziate in pazienti umani.

Questo il commento del genetista Giuseppe Novelli sulla scoperta: “Per la prima volta si riesce a fare un trapianto di cellule staminali su pazienti affetti di diabete di tipo 1. Le cellule rigenerate sono state capaci di produrre insulina. In passato esperimenti simili erano stato fatti solo su animali e con risultati di scarso rilievo clinico".

Lo studio è stato condotto su 26 pazienti per testare sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia degli impianti, che consistevano in cellule endodermiche pancreatiche derivate da cellule staminali pluripotenti umane (PSC).

Diabete tipo 1: è stata secreta per la prima volta insulina da cellule staminali trapiantate nei pazienti

"Questo studio, che rimarrà nella storia della medicina, apre forse la via definitiva all’utilizzo di cellule staminali in grado di funzionare” commenta Novelli. Circa 100 anni dopo la scoperta dell’ormone insulina, il diabete di tipo 1 rimane una diagnosi che altera la vita e talvolta mette a rischio la vita. La malattia è caratterizzata dalla distruzione delle cellule beta che producono insulina nelle isole di Langerhans del pancreas, che porta ad alti livelli di glucosio nel sangue. Il trattamento con insulina abbassa le concentrazioni di glucosio ma non le normalizza completamente. Inoltre, i moderni sistemi di somministrazione dell’insulina possono essere gravosi da indossare per lunghi periodi, a volte malfunzionanti e spesso portare a complicazioni a lungo termine. Mentre la terapia sostitutiva delle isole potrebbe offrire una cura perché ripristina la secrezione di insulina nel corpo, questa procedura non è stata ampiamente adottata perché gli organi dei donatori sono scarsi. Queste sfide sottolineano la necessità di un’abbondante fornitura alternativa di cellule che producono insulina. L’uso di cellule staminali umane ha compiuto progressi significativi fino a diventare un’opzione clinica praticabile per la produzione di massa di cellule che producono insulina.

Nel 2006, gli scienziati di Novocell (ora ViaCyte) hanno riportato un protocollo a più stadi che dirige la differenziazione delle cellule staminali embrionali umane in cellule endodermiche pancreatiche immature. Questo protocollo graduale che manipola le vie di segnalazione chiave si basava sullo sviluppo embrionale del pancreas. Studi di follow-up hanno mostrato che queste cellule endodermiche pancreatiche sono state in grado di maturare ulteriormente e diventare completamente funzionali quando impiantate in modelli animali. Sulla base di questi risultati, sono stati avviati studi clinici utilizzando queste cellule endodermiche pancreatiche. Ora due gruppi riferiscono di uno studio clinico di fase I/II in cui le cellule endodermiche pancreatiche sono state collocate in dispositivi di macroincapsulazione non immunoprotettivi (“aperti”), che hanno consentito la vascolarizzazione diretta delle cellule e impiantate sotto la pelle in pazienti con diabete tipo 1. L’uso di cellule standard di terze parti in questa strategia di sostituzione delle isole basata sulle cellule staminali ha richiesto agenti immunosoppressivi, che proteggono dal rigetto del trapianto ma possono causare importanti effetti collaterali, come cancro e infezioni. I partecipanti sono stati sottoposti a un regime di trattamento immunosoppressivo comunemente utilizzato nelle procedure di trapianto di isole del donatore.