Medicina
Morbo di Parkinson, per Servier e Oncodesign un primo significativo risultato
L'inibizione delle chinasi LRRK2 ha potenzialità rilevanti nel trattamento di questo grave disturbo neurodegenerativo che colpisce circa 6,3 persone al mondo
La partnership tra Servier, società farmaceutica internazionale indipendente, e Oncodesign, biofarmaceutica francese, raggiunge un importante traguardo nella ricerca e nello sviluppo di potenziali farmaci per il trattamento del morbo di Parkinson. La partnership si fonda sulle competenze complementari delle due aziende farmaceutiche nel campo delle malattie neurodegenerative e degli inibitori delle chinasi macrocicliche. Si tratta di un primo traguardo del programma. I prossimi passi, soggetti a ulteriori pagamenti legati al raggiungimento di specifici obiettivi, convalideranno il potenziale della piattaforma a produrre piccole molecole attive nella terapia del morbo di Parkinson. Oncodesign riceve un pagamento di 1 milione di euro per il raggiungimento del primo traguardo. Nel corso della partnership, Servier potrebbe pagare a Oncodesign fino a 320 milioni di euro (360 milioni di dollari) in pagamenti legati a target prestabiliti, escluse le royalties. Inoltre, Oncodesign riceve circa 3 milioni di euro di finanziamenti annuali nella fase di ricerca del progetto.
Philippe Genne, PhD., ceo e fondatore di Oncodesign, ha dichiarato: “Dopo la selezione, qualche settimana fa, del nostro primo candidato farmaco-inibitore RIPK2, annunciamo un'ottima notizia frutto della collaborazione strategica con Servier. La partnership funziona perfettamente ed entrambi i team sono all'altezza delle sfide. I risultati sono stati ottenuti prima del previsto, il che ci ha permesso di raggiungere il nostro primo obiettivo stabilito con diversi mesi di anticipo, dimostrando più che mai l'importante padronanza della chimica Nanocyclix® da parte dei nostri team. Siamo onorati di collaborare con successo con Servier”.
Jan Hoflack, PhD, direttore scientifico di Oncodesign, ha a sua volta aggiunto che il raggiungimento di questo primo traguardo “dà prova del potenziale della molecole Nanocyclix® che stiamo studiando: la loro potenza e selettività all'interno di composti a basso peso molecolare li rendono i candidati ideali all’interno di questo programma di ricerca sul Sistema Nervoso Centrale. Inoltre, il raggiungimento di questo obiettivo è frutto dell'approccio altamente collaborativo tra Servier e Oncodesign, con team congiunti di esperti che operano in modo agile e aperto per ottenere rapidi progressi. La fase successiva del programma è ancora una volta una sfida difficile, ma siamo tutti allineati per far avanzare ulteriormente questa ricerca a beneficio futuro dei pazient”.
Esprime soddisfazione anche Christophe Thurieau, direttore esecutivo di Servier Research Institute: “Siamo molto soddisfatti dei rapidi progressi che abbiamo ottenuto con Oncodesign in questo programma collaborativo, con un team congiunto molto efficiente e dinamico, e ci auguriamo proseguire in questa direzione nei prossimi anni per raggiungere il comune obiettivo di mettere a disposizione un nuovo trattamento per i pazienti colpiti del morbo di Parkinson”.
Il morbo di Parkinson Il morbo di Parkinson, il più comune disturbo neurodegenerativo del movimento, colpisce circa 6,3 milioni di persone in tutto il mondo. Le caratteristiche cliniche includono la bradicinesia, la rigidità e il tremore, comunemente chiamati sintomi motori. Il morbo è caratterizzato dalla progressiva perdita di neuroni dopaminergici e dall'accumulo di aggregazione di proteine α-sinucleine nel cervello. Solo la terapia sostitutiva della dopamina, che compensa la perdita neuronale di dopamina, riduce con una certa efficacia i sintomi motori nei pazienti affetti dalla patologia, ma non arresta o rallenta il processo neurodegenerativo. Attualmente non esistono terapie neuroprotettive o neurorestitutive di provata efficacia. La modificazione della malattia è quindi l'obiettivo più importante nella ricerca sul morbo di Parkinson oggi.
Target LRRK2 Sebbene il morbo di Parkinson sia considerato un disturbo sporadico senza un'origine identificata, le mutazioni delle LRRK2 sono associate al rischio più elevato di Parkinson familiare e livelli aumentati di LRRK2 si registrano anche in pazienti sporadici. Le caratteristiche patologiche e i sintomi clinici sono indistinguibili tra pazienti sporadici e pazienti con malattia familiare e mutazioni di LRRK2.
LRRK2 è una proteina multi-dominio che contiene una regione centrale con attività enzimatica sia della GTPasi che della chinasi dove si trova la maggior parte delle mutazioni patogeniche. L'inibizione di LRRK2 rappresenta un potenziale principio terapeutico neuroprotettivo e di modificazione della malattia per il trattamento del morbo di Parkinson.
Servier Servier è una società farmaceutica internazionale governata da una Fondazione senza scopo di lucro, con sede in Francia (Suresnes). Con una forte presenza internazionale in 149 paesi e un fatturato di 4,2 miliardi di euro nel 2018, Servier impiega 22.000 persone in tutto il mondo. Interamente indipendente, il Gruppo reinveste il 25% del suo fatturato (esclusi i generici) in ricerca e sviluppo. La crescita aziendale è guidata dalla ricerca di innovazione in cinque aree di eccellenza: malattie cardiovascolari, immuno-infiammatorie e neurodegenerative, cancro e diabete, oltre che dalle attività nei farmaci generici di alta qualità. Servier, inoltre, offre soluzioni eHealth che vanno oltre lo sviluppo di farmaci.
Oncodesign Fondata 25 anni fa dal dottore Philippe Genne, ceo e presidente, Oncodesign è una società biofarmaceutica dedicata alla medicina di precisione. Grazie all'esperienza unica acquisita lavorando con oltre 800 clienti, tra cui le più grandi aziende farmaceutiche del mondo, insieme alla sua piattaforma tecnologica completa che combina chimica medicinale all'avanguardia, farmacologia, bioanalisi regolamentata, imaging medico e intelligenza artificiale, Oncodesign è in grado di prevedere e identificare, in una fase molto precoce, l'utilità terapeutica di ogni molecola e il potenziale di diventare un farmaco efficace. Applicata agli inibitori della chinasi, che rappresentano un mercato stimato in oltre 46 miliardi di dollari nel 2016 e che rappresentano quasi il 25% della spesa in R&S dell'industria farmaceutica, la tecnologia di Oncodesign ha già permesso di mirare a diverse molecole promettenti con un notevole potenziale terapeutico, in oncologia e altrove, insieme a partnership con gruppi farmaceutici come Bristol-Myers Squibb. Oncodesign ha sede a Digione, in Francia, nel cuore del polo universitario e ospedaliero della città e all'interno del cluster Paris-Saclay. Oncodesign ha 233 dipendenti e filiali in Canada e negli Stati Uniti.
