Cecità: combattere la perdita della vista con la terapia genica

Cecità e riduzione progressiva ereditaria della vista. Terapia genica contro cecità ereditaria

Una svolta importante per i pazienti con una rara forma ereditaria di perdita progressiva della vista. La prima terapia genica concessa a tutti i mercati al di fuori degli Stati Uniti è in arrivo. Grazie ad un accordo tra Novartis e Spark Therapeutics, che detiene i diritti sulla terapia genica sperimentale voretigene neparvovec al di fuori degli Stati Uniti, sarà possibile curare i disturbi visivi come la cecità.

Combattere cecità ereditaria, cura riduzione vista con terapia genica. Ecco cosa è

La terapia genica sperimentale o Voretigene neparvovec è usata per ripristinare la funzionalità visiva dei pazienti con mutazioni bialleliche del gene RPE65. Questa terapia sperimentale fornisce ai pazienti una copia funzionante del gene RPE65, al fine di trattare una perdita della vista altrimenti progressiva, che tipicamente porta a cecità.

Cecità: diventare ciechi all’improvviso. Stop alla perdita della vista nei bambini

“Nessun bambino altrimenti sano dovrebbe essere costretto a diventare cieco a causa di questa devastante malattia” ha affermato Shreeram Aradhye, Global Head di Medical Affairs e Chief Medical Officer presso Novartis Pharmaceuticals. “Questa collaborazione dimostra il nostro impegno in oftalmologia. Faremo leva sulla nostra presenza globale per fare in modo che anche i pazienti al di fuori degli Stati Uniti abbiano accesso a questo trattamento, che è potenzialmente in grado di cambiare la vita delle persone”.